Эффективность терапии следует оценивать через 3- 6 месяцев.
Критерии неэффективности:
- Отсутствие снижения числа обострений, потребовавших госпитализацию
- Отсутствие снижения числа дней внутривенной антибактериальной терапии
- Отсутствие изменений показателей функциональных тестов: снижения показателя потовой пробы (обязательно) и \или восстановления функции хлорного канала при проведении метода ОРКП
- Отсутствие повышения показателей спирометрии (ОФВ1, ЖЕЛ) при значении ОФВ1 менее 80% на старте терапии для детей старше 6 лет или отрицательная динамика.
- Отсутствие повышения ИМТ, массы тела или роста при их дефиците на старте терапии или отрицательная динамика.
Заключение о неэффективности препарата и переводе на терапию другим препаратом, подходящим по генотипу для препаратов ивакафтор, лумакафтор/ивакафтор+ивакафтор/ тезакафтор/ивакафтор+ивакафтор, решает консилиум специалистов через 3-6 мес от начала терапии.
Решение об отмене препарата элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор+ивакафтор при неэффективности терапии и отсутствии возможности замены на другой таргетный препарат принимается консилиумом специалистов через 12 мес от начала терапии при проведении всех методов исследования (поиск комплексных аллелей, форсколиновый тест на кишечных органоидах).
Лечение пациентов следует прекратить:
- при выявлении катаракты
- При наличии комплексных аллелей, блокирующих действие препарата.
Возможна временная отмена препарата в случаях:
- повышения активности АЛТ или АСТ >5 верхних границ нормы (ВНГ) или
- повышения активности АЛТ или АСТ >3 ВГН в сочетании с уровнем общего билирубина >2 ВГН
При повторных повышениях показателей функции печени, рассмотреть преимущества и риски возобновления лечения.