Фармакоэпидемиология - раздел клинической фармакологии, использующей эпидемиологические методы исследования при изучении лекарственных препаратов, прошедших регистрацию и разрешённых к применению. Это составная часть медицины, основанная на доказательствах. С помощью фармакоэпидемиологических методов можно определить эффективность препаратов, их безопасность и перспективы использования при актуальных заболеваниях, а также фармакоэкономические аспекты лечения. Существует множество определений фармакоэпидемиологии. Так по Б. Строму (В. Strom), фармакоэпидемиология - "изучение использования и эффектов ЛС у большого количества людей"; по определению М. Порта и А. Хартзема (М. Port, A. Hartzem), - "использование эпидемиологических методов и подходов для изучения эффектов (положительных и побочных) ЛС в популяции"; а по определению В. Спицина (W. Spitzer) - "изучение ЛС как основной детерминанты здоровья и болезни в общей популяции".
Фармакоэпидемиология - относительно новое направление в клинической фармакологии. Упоминание о ней как о приложении к эпидемиологическим методам изучения эффектов ЛС в обществе относят к началу 80-х гг. В одном из исследований того времени, основываясь на скудных клинических контролируемых исследованиях с неправильно сделанной случайной выборкой исследуемых, выросший риск рака груди необоснованно стали считать побочным эффектом применения резерпина. Тогда впервые задумались о необходимости каким-либо образом повысить качество исследований. Так зародилась фармакоэпидемиология.
За прошедшие с тех пор годы благодаря достижениям в эпидемиологии и биостатистике (составных частях эпидемиологии) и использованию современного компьютерного программного обеспечения удалось улучшить контроль качества исследований. Фармакоэпидемиология тесно взаимосвязана с другими дисциплинами, поскольку при решении поставленных задач использует присущие им методы. По мнению Б. Строма, фармакоэпидемиология выступает в качестве производной таких дисциплин, как клиническая фармакология и эпидемиология. В. Спицер (W. Spitzer) считает, что фармакоэпидемиология имеет наиболее тесное сопряжение с фармакологией и терапией и использует их методы при оценке состояния здоровья пациентов, эффективности фармакотерапии и её НЛР. Она также взаимосвязана с эпидемиологией и статистикой, методы которых необходимы при изучении популяционных данных и результатов больших выборок. В соответствии с концепцией Г. Гесса (Н. Guess) фармакоэпидемиология лежит на пересечении эпидемиологии и клинической эпидемиологии, изучающих заболеваемость, а также организации здравоохранения, экономики здравоохранения и экономики как таковой. Результаты фармакоэпидемиологических исследований важны не только для определения соотношения пользы и риска применения ЛС, но и для получения экономических обоснований, т.е. для фармакоэкономики.