Столетиями врачи лечили пациентов, основываясь на традициях, передаваемых из поколения в поколение, теоретических предположениях о механизмах развития болезни и механизме воздействия на болезнь лечебных вмешательств, приходили к выводу об эффективности лечения на основании наблюдения за пациентами во время лечения.
Трудно назвать специалистов, стоявших у истоков доказательной медицины. Многие считают основоположником английского гинеколога Арчибальда Кокрейна (A. Сochrane). Еще будучи студентом, в 1938 г. он прошел по улицам Лондона с плакатом «все эффективные методы лечения должны быть бесплатными». Однако Т. Гриндальх (2004) приводит пример, который свидетельствует о стремлении людей к доказательствам в более ранние эпохи. Римский император Фредерик II (1192-1250) провел следующее клиническое испытание. Двух рыцарей накормили, после чего одного отправили охотиться, а другого - спать. Через несколько часов король умертвил обоих и изучил содержимое их пищеварительного тракта. В 1990 г. канадскими учеными был предложен термин «доказательная медицина» (evidence-based medicine), отражающий принцип подготовки и принятия решений на основе системного анализа и доказанных фактов (Sackett D.L., 1991). Процесс получения доказательств эффективности отдельных методов лечения шел медленно, и спустя десятилетия существовали значительные проблемы в понимании методологических терминов и основных аспектов доказательной медицины. В проведенном на базе университетской клиники Дании исследовании R.S. Oliveri и соавт. (2004) выявили, что только 5% врачей могли объяснить значение всех используемых в доказательной медицине терминов, 51% врачей знали, что такое Кокрановская библиотека, но только 9% пользовались ею постоянно.