Лечение МДД/МДБ включает как патогенетическое лечение, так и проведение симптоматической терапии. Ведение пациентов с МДД предполагает мультидисциплинарный подход с обязательным участием неврологов (нервно-мышечных специалистов), генетиков, кардиологов, пульмонологов, гастроэнтерологов, эндокринологов, ортопедов, физиотерапевтов, клинических психологов и врачей других специальностей, имеющих опыт в лечении этого редкого заболевания. При наличии симптомов поражения органов-мишеней необходима консультация профильного врачаспециалиста