Лизосомные болезни накопления – группа наследственных моногенных заболеваний, связанных с нарушением функции лизосом.
Ферментная заместительная терапия – лечение, заключающееся во введении ферментов (в том числе и рекомбинантного) пациентам с наследственным дефектом метаболизма.