Целевая аудитория данных клинических рекомендаций:
- Врачи-детские кардиологи;
- Врачи-пульмонологи;
- Врачи-педиатры;
- Врачи общей врачебной практики (семейные врачи);
- Врачи –генетики;
- Врачи- эндоскописты;
- Врачи- рентгенологи;
- Врачи функциональной диагностики;
- Врачи- детские стоматологи
- Врачи- детские хирурги
- Врачи детские анестезиологи-реаниматологи;
- Врачи-детские неврологи;
- Студенты медицинских ВУЗов
- Обучающиеся в ординатуре и интернатуре
Клинические рекомендации созданы на основании систематического обзора литературы 1992-2013 гг. Medline (Pubmed version 1992-2013 гг. ), Embase (Dialog version) и Cochrane Library databases, с использованием созданных протоколов (Mucopolysaccharidosis type II: European recommendations for the diagnosis and multidisciplinary management of a rare disease. Scarpa M, Almássy Z, Beck M; Guidelines for the treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) disease through the Life Saving Drugs Program McGill J, Goldblatt J et all.).
Мукополисахаридозы относятся к редким наследственным заболеваниям, что исключает возможность проведения больших когортных и рандомизированных контролированных исследований и для создания протоколов диагностики и терапии используются лишь тематические исследования экспертов, опубликованные в последние два десятилетия.