Апластическая анемия (АА) — заболевание системы крови, характеризующееся глубокой панцитопенией, развивающейся в результате угнетения костномозгового кроветворения.
Одним из ведущих механизмов поражения кроветворения при АА считается иммунная агрессия, направленная на клетки — предшественники гемопоэза.
Доказано, что костномозговая недостаточность при АА развивается в результате подавления пролиферации гемопоэтических клеток-предшественников активированными Т-лимфоцитами и естественными киллерами. Активация Т-лимфоцитов, экспансия цитотоксических Т-клонов и выброс медиаторов иммунной супрессии кроветворения или стимулирующих пролиферацию и активацию Т-лимфоцитов (интерлейкин 2) приводят к нарушению процессов пролиферации и к стимуляции апоптоза клеток-предшественников, вследствие чего происходит значительное уменьшение пула гемопоэтических клеток и развитие аплазии костного мозга.
Современная тактика лечения взрослых пациентов АА — это трансплантация аллогенного костного мозга и/или комбинированная иммуносупрессивная терапия (ИСТ). Программы лечения пациентов с АА могут включать и другие терапевтические воздействия, в частности, спленэктомию, использование современных иммуносупрессивных или иммунокорригирующих агентов.
Трансплантации костного мозга (ТКМ) в рамках алгоритма лечения пациентов с АА занимает определенное место: наличие гистосовместимого донора костного мозга (КМ), молодой возраст, короткий гемотрансфузионный анамнез и тяжелая форма заболевания — условия, при которых ТКМ может рассматриваться как терапия выбора. Существенным недостатком этого метода является ограниченная возможность применения, связанная с отсутствием донора КМ у большинства пациентов. Совершенствование ИСТ, использование различных комбинаций иммуносупрессивных препаратов позволили значительно повысить эффективность лечения АА. Однако, длительная выживаемость пациентов с тяжелой АА остается невысокой: только 70—80% пациентов переживают 5 лет. Эффективность лечения в первую очередь зависит от тяжести заболевания и возможности реализации на ранних этапах течения болезни программы комбинированной ИСТ или ТКМ. Однако далеко не всегда ИСТ начинается в первые месяцы после установления диагноза. К сожалению, у большинства пациентов с АА на первых этапах лечения используются глюкокортикостероидные средства. Известно, что длительное применение глюкокортикостероидных средств может сопровождаться развитием тяжелых осложнений (кушингоидный синдром, артериальная гипертония, стероидный диабет, остеопороз, асептический некроз костей, язвенное поражение слизистой желудочно-кишечного тракта и др.) в отсутствие стойкого терапевтического эффекта. Следует отметить, что нередко в современных программах лечения взрослых пациентов с АА необоснованно применяются колониестимулирующие факторы (КСФ). Кроме того, недооценивается роль спленэктомии, эффективность которой при нетяжелой форме заболевания четко доказана.