Прогресс в изучении молекулярного патогенеза ОМЛ привел к разработке новых «молекулярных» препаратов, т.е. молекул, механизм действия которых связан с влиянием на белки, функция которых изменяется в результате мутации или транслокации. Например, генетические изменения приводят к мутациям в генах, активирующих каскады трансдукции сигнала (например, FLT3, KIT, RAS), к слиянию генов или мутациям, приводящим к повышению или угнетению транскрипционной активности (например, PML-RARA, RUNX1-RUNX1T1, CBFB-MYH11, CEBPA) или к нарушению функции генов, вовлеченных в передачу сигнала (например, NPM1, NUP98, NUP214). Ингибирование транскрипционной активности, за исключением препаратов ATRA и триоксида мышьяка при ОПЛ, не приводит к должной фармакологической эффективности в сравнении с ингибированием активности тирозинкиназ.
Также совершенно очевидно, что, учитывая мультимутационные вариации при ОМЛ, препараты, направленные против одного конкретного белка, вряд ли смогут привести к эрадикации лейкозного клона. Более того, хотя для некоторых препаратов, действующих на молекулярном уровне, и была продемонстрирована эффективность при ОМЛ, уже на стадии клинических испытаний было понятно, что большинство из них необходимо использовать в сочетании со стандартными цитостатическими препаратами.