Эффективность химиотерапии (ХТ) острых лейкозов (ОЛ) зависит от двух ключевых факторов - специфичности цитостатического воздействия и адекватности сопроводительного лечения. Конечно, биологические особенности лейкемического клона - цитогенетические аномалии, молекулярные маркеры, кинетические свойства опухолевых клеток, их химиочувствительность - определяют в рамках современной ХТ прогноз заболевания, но только при условии соблюдения основного принципа лечения ОЛ - максимум эффективности (за счет специфичности и адекватности воздействия) при минимуме токсичности (за счет грамотной сопроводительной терапии). Долгосрочные результаты лечения острых миелоидных лейкозов (ОМЛ) взрослых в течение последних 20 лет, несмотря на совершенствование терапии выхаживания и использования ряда новых препаратов, принципиально не изменились. В среднем 5-летняя общая выживаемость больных в возрасте до 60 лет по данным больших кооперативных исследовательских групп составляет 35--50%, варьируя от 10 до 90% в зависимости от молекулярно-генетических особенностей лейкемии. Доля летальных исходов, связанных с лечением, у этих больных составляет 7--18%. В лечении пожилых больных долгосрочные результаты не претерпели практически никаких изменений в течение 3 последних десятилетий, и 5-летняя выживаемость не превышает 10--12%. Именно ОМЛ является той областью клинической гематологии, в которой продолжаются интенсивные как клинические, так и лабораторные исследования, направленные на хоть какой-то положительный сдвиг в устоявшихся долгосрочных результатах.
Международные эксперты настоятельно советуют включать больных в клинические исследования и сохранять биологические образцы для возможности их сопоставления в дальнейшем с полученными результатами терапии и установления корреляции между лабораторными данными и исходом заболевания. Использование принципов «доказательной» медицины в такой области как гематология является необходимым, поскольку, пожалуй, ни в какой другой области медицинских знаний не приходится постоянно сталкиваться с критическими ситуациями и принятием критических решений.
Считается, что ОМЛ заболевает в среднем 3--5 человек на 100 тыс. населения в год. При этом заболеваемость резко возрастает в возрасте старше 60 лет, и составляет 12--13 человек на 100 тыс. у людей в возрасте старше 80 лет. Медиана возраста этого заболевания составляет 65 лет. По опубликованным в США статистическим данным, предполагалось, что в 2013 г. при населении в 320 млн ОМЛ заболеют около 16 тыс. граждан США, при этом ОМЛ станет причиной смерти у 10 тыс. больных. В России объективных эпидемиологических данных, к сожалению, не существует. Сведения, приводимые в отчетах Ракового регистра, представляются заниженными: 2287 больных ОМЛ в год (данные за 2011 г.: графы острый миелолейкоз + другие острые лейкозы -- моноцитарный и прочие). При численности населения 140 млн жителей РФ расчетный показатель заболеваемости (исходя из Европейский и Американских данных) должен составлять около 5 тыс. заболевших.
Кроме этого, по результатам регистрационного исследования, выполненного Российской исследовательской группой по изучению ОЛ в ряде регионов РФ, медиана возраста диагностики ОМЛ составляет 53 года, что более чем на 10 лет меньше, чем в западных странах. Эти показатели свидетельствуют как о не достаточной диагностике ОМЛ у больных старшей возрастной группы, так и меньшей продолжительности жизни населения в нашей стране. И хотя ОМЛ относят к орфанным заболеваниям, социальная значимость лечения этого самого грозного заболевания системы крови определяет необходимость организации адекватной специализированной помощи, предусматривающей взаимодействие многих медицинских дисциплин, совокупность клинических, лабораторных, инструментальных и научных исследований, преемственность стационарной и амбулаторной помощи. Более того, ОМЛ остается основным показанием для выполнения трансплантации аллогенных гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК), как самого эффективного метода лечения лейкемии. С каждым годом в мире увеличивается число больных, которым выполнена трансплантация, как за счет налаживания кооперации между трансплантационными и гематологическими центрами, увеличения числа центров трансплантации, так и за счет расширения показаний для больных пожилого возраста вследствие появления новых режимов кондиционирования пониженной интенсивности.
В 2010 г. были опубликованы Рекомендации европейских экспертов по диагностике и лечению ОМЛ. В течение десятка лет в США разрабатываются и постоянно обновляются рекомендации, так называемой Национальной общественной противораковой сети (NCCN). В последние годы был достигнут значительный прогресс в понимании молекулярно-генетической и эпигенетической основы развития ОМЛ, что позволило определить новые диагностические и прогностические маркеры заболевания. В классификации ВОЗ (2016) учтены и генетические и молекулярные варианты ОМЛ. Изданы Европейские рекомендации по оптимальной интеграции алло-ТГСК в программную терапию ОМЛ.