Приложение Г1. Основные симптомы МБП
| Клинический симптом | Частота |
| Синдром «вялого ребенка», быстрое прогрессирование мышечной слабости, аксиальная гипотония, снижение моторной активности, слабость мимических мышц, арефлексия в поздней стадии заболевания, икроножные мышцы плотные при пальпации | до 96% |
| Кардиомегалия, кардиомиопатия и/или сердечная недостаточность | до 95% |
| Гепатомегалия | до 82% |
| Макроглоссия | до 62% |
| Трудности при вскармливании и низкая прибавка в весе | до 50% |
| Частые респираторные инфекции, респираторный дистресс и снижение дыхательной функции | 30-40% |
| Повышение уровня креатинкиназы | 100% |
| Быстрое и неуклонное прогрессирование заболевания | 100% |