При проведении фармакоэкономического исследования, как правило, сравнивают альтернативные медицинские вмешательства. Изучаемое вмешательство (т.е. фармакотерапию) сравнивают:
с вмешательством, традиционно использующимся по аналогичным показаниям (т.е. с типичной практикой);
вмешательством, считающимся на современном уровне развития медицины оптимальным (т.е. наиболее эффективным и безопасным) среди использующихся по аналогичным показаниям;
наиболее дешёвым вмешательством, использующимся по аналогичным показаниям;
плацебо или отсутствием лечения (если нет эффективных вмешательств или если это не наносит вред пациентам).
Выбор альтернативы для сравнения основан на изучаемой патологии и задачах исследования. Анализ безопасности и эффективности сравниваемых медицинских вмешательств проводят опираясь на результаты исследований, выполненных в соответствии с принципами медицины, основанной на доказательствах. Для оценки используют как конечные точки исследований "жёсткие" и "мягкие", так и промежуточные (суррогатные). Жёсткие конечные точки исследования позволяют получить достоверное представление об истинной эффективности и безопасности вмешательства при изучении его влияния на исход заболевания (например, смертность). Промежуточные (суррогатные) точки исследований отражают действие вмешательства на какие-либо показатели, влияние которых на развитие заболевания и конечные точки доказано (табл. 15-1).
Таблица 15-1. Выбор суррогатных точек при различных заболеваниях
Заболевание | Исследуемый показатель эффективности |
Артериальная гипертензия | Уменьшение артериального давления, мм рт.ст. |
Гиперхолестеринемия | Уменьшение фракций холестерина или липопротеидов низкой плотности, % |
Бронхиальная астма | Уменьшение числа приступов или увеличение длительности межприступного периода и показателей пикфлоуметрии |
Эпилепсия | Уменьшение числа приступов |
Пневмония, другие инфекции | Уменьшение длительности лихорадки, сокращение сроков нормализации показателей клинического анализа крови |
Диагностика тромбоэмболии лёгочной артерии | Число диагностируемых случаев |