Поиск новых ЛС проводят с помощью скрининга биологически активных веществ, а также благодаря достижениям медико-биологических наук проводят направленный синтез веществ с улучшенными свойствами и определённой фармакологической активностью.
Безопасность и эффективность новых ЛС необходимо установить в доклинических исследованиях, прежде чем назначать их людям. Целью доклинического этапа изучения новых ЛС является установление их фармакологических свойств и потенциальной эффективности, определении токсичности.
Доклиническое изучение новых ЛС включает фармакологические, фармакокинетические и токсикологические исследования, проводимые на экспериментальных моделях и животных. Фармакологические исследования позволяют определить основное действие нового ЛС, его влияние на основные анатомические и физиологические системы организма, длительность действия. Действие исследуемого препарата на здоровый и больной организм может различаться, поэтому фармакологические испытания необходимо проводить на моделях соответствующих заболеваний или патологических состояний (биомодели). В процессе фармакологических исследований лекарственного вещества устанавливают не только его специфическую активность, но и возможные побочные реакции, связанные с фармакологической активностью.
В ходе фармакокинетических исследований получают информацию о всасывании, распределении, метаболизме (ферменты, участвующие в метаболизме, включая изоферменты цитохрома Р450) и выведении ЛС, а также о возможных свойствах их метаболитов, что позволяет определить фармакокинетический профиль лекарственного препарата во времени и создаёт предпосылки к разработке режимов дозирования. Обязательными в последние годы стали исследования, направленные на изучение влияния нового ЛС на активность изоферментов цитохрома Р450. Однако из-за большого числа различий между результатами, полученными у экспериментальных животных и на людях, нельзя прямо экстраполировать экспериментальные данные на людей.