В настоящее время в мире в клинической практике используются 4 таргетных препарата (СFTR модулятора) для терапии муковисцидоза, из них только ивакафтор+лумакафтор зарегистрирован в Российской Федерации.
Таблица 1. Патогенетические лекарственные препараты для МВ
| МНН | Торговое наименование | Регистрация РФ | Регистрация ЕС/США | Наличие в ЖНВЛП | Наличие в отечественных КР | Наличие в зарубежных КР |
| Ивакафтор + лумакафтор | Оркамби® | ДА | ДА | ДА | ДА* | ДА |
| Элексакафто р/ ивакафтор/ тезакафтор | Трикафта | НЕТ | ДА | НЕТ | НЕТ | НЕТ |
| Ивакафтор | Калидеко | НЕТ | ДА | НЕТ | НЕТ | ДА |
| Ивакафтор + тезакафтор | Симдеко | НЕТ | ДА | НЕТ | НЕТ | ДА |
Примечание: общая информация по таргетным препаратам в Приложении 3, в Приложении 5, таблицы 1, 2, 3, 4.