Трансплантация стволовых клеток крови (СКК) является апробированной методикой в лечении целого ряда гематологических, онкологических и иммунологических заболеваний. Обоснованием для проведения трансплантации послужили эксперименты, проведенные на мышах, в которых было показано, что животные могут пережить летальные дозы радиации, если селезенка была защищена или им проводилась инфузия костного мозга.
Первые попытки провести трансплантацию костного мозга у человека предприняты в 1957 г., они были неуспешными, однако показали принципиальную возможность инфузий большого количества костного мозга без развития тяжелых непосредственных осложнений.
В 1959 г. двоим пациентам с ОЛЛ была произведена ТКМ от идентичных близнецов после супралетального ТОТ. У обоих пациентов произошло восстановление кроветворения, однако их болезнь рецидивировала. Более активно ТКМ в лечении лейкозов стали использовать с 1969 г., и в течение нескольких последующих лет было показано, что некоторые больные с рецидивами острого лейкоза могут быть излечены после терапии высокими дозами циклофосфамида (Циклофосфан♠) и ТОТ.
Критическое значение для развития этого метода лечения на ранних этапах имели разработки технологий ведения больных с отсутствием функции костного мозга и определение понятия системы гистосовместимости и демонстрации значения главного комплекса гистосовместимости (MHC/ГКГ — Major histocompatibility complex) в успехе трансплантации аллогенного костного мозга. Практические проблемы трансфузий компонентов крови, инфузий антибиотиков, парентерального питания, жидкостей и электролитов были решены с введением в практику многоканальных центральных венозных катетеров. Представление, что трансплантированный костный мозг может атаковать чужеродного хозяина с развитием болезни «трансплантат против хозяина» (РТПХ) привело к попыткам контролировать данное осложнение путем разработки подходов, основанных на применении иммуносупрессии. Использовались малые дозы метотрексата, кортикостероиды, циклофосфамид (Циклофосфан♠), циклоспорин, Т-клеточная деплеция, FK-506, а также комбинации, включающие в себя короткий курс метотрексата в сочетании с циклоспорином, назначаемым на 6 мес. Выявление хронической болезни «трансплантат против хозяина» (РТПХ) привело к необходимости в целом ряде случаев использовать более длительную иммуносупрессию с применением кортикостероидов и циклоспорина. Более длительная иммуносупрессия послужила стимулом для развития методов профилактики оппортунистических инфекций. Было показано, что В-клеточные злокачественные заболевания, ассоциированные с вирусом Эпштейна–Барр, могут быть излечены инфузиями донорских лимфоцитов. Расширение показаний к проведению трансплантации аллогенных клеток и развитие базовых представлений привели к развитию таких новых направлений, как использование пуповинной крови в качестве источника СК, применение немиелоаблативных (НМА) режимов и трансплантации от частично совместимых доноров.
Более 20 000 трансплантаций проводится в мире ежегодно. Спектр педиатрических онкологических заболеваний, при которых этот метод применяется в настоящее время, включает в себя острые лейкозы, ХМЛ, ювенильный вариант ХМЛ, лимфомы и некоторые солидные опухоли.