Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) является процедурой, направленной на восстановление функции костного мозга пациента, имеющего, как правило, заболевание системы крови или иммунной системы, посредством замены гемопоэтической системы мультипотентными гемопоэтическими стволовыми клетками (ГСК), полученными из костного мозга, периферической или пуповинной крови.
Впервые понятие о стволовой клетке (от нем. Stammzelle - «клетка-родоначальник, коренная, стволовая, племенная или порождающая клетка») как едином предшественнике всех форменных элементов крови стал активно использовать в 1909 г. выдающийся российский гистолог А.А. Максимов, который считается одним из главных создателей унитарной теории кроветворения. По данным J. Abkowitz и соавт. (2002), количество ГСК у человека составляет от 11200 до 22400, из них одновременно готовыми для восполнения клеток крови являются около 1000.
Основными осложнениями аллогенной ТГСК (аллоТГСК) являются реакция (болезнь) «трансплантат против хозяина» (РТПХ) и отторжение (неприживление) трансплантата, а также инфекционные осложнения. Увеличение степени HLA-совместимости между донором и реципиентом считается одним из наиболее важных путей для уменьшения риска посттрансплантационных осложнений, в частности, РТПХ. Для уменьшения РТПХ определенное значение имеет также и совместимость по некоторым минорным, а также вновь открываемым антигенам.
АллоТГСК, помимо процедуры, призванной восстановить гемопоэз после его химиолучевой эрадикации, является в общем виде неселективным вариантом адоптивной иммунотерапии (от англ. adoptive - «приемный»), которая связана с переносом сопутствующих иммуноактивных Т-клеток, находящихся в трансплантате. Поскольку иммунный ответ после аллоТГСК направлен не только против опухолевых клеток, такой вид терапии имеет много побочных эффектов, что не подходит для пожилых и пациентов с высокой коморбидностью. Кроме того, препараты, направленные на профилактику РТПХ, могут ухудшать реакцию «трансплантат против лейкоза» (ТПЛ). Основным ограничением аллоТГСК остаются высокая смертность и значительная частота осложнений. Смертность в течение 100 дней после аллоТГСК составляет от 7% после аллоТГСК от HLA-совместимого родственного донора при острых лейкозах в ремиссии до 27% у больных рефрактерным острым лейкозом после трансплантации от неродственного донора. Главными причинами смертности являются РТПХ (17% - при ТГСК от HLA-совместимого родственного донора и 19% - от HLA-совместимого неродственного донора) и инфекции (12% - при ТГСК от HLA-совместимого родственного донора и 17% - от HLA-совместимого неродственного донора).