Все вакцины характеризуются профилактической и эпидемиологической эффективностью. Профилактическая эффективность определяется в результате двойного слепого и, как правило, плацебо-контролируемого исследования. Эпидемиологическая эффективность оценивается на основании положительного изменения ряда эпидемиологических показателей (заболеваемости, смертности, сезонности, цикличности, возрастного состава болеющих и др.) при массовом долговременном использовании вакцин.
На эффективность вакцинации влияет ряд факторов. Вакцинация наиболее эффективна, если она применяется для профилактики острых инфекций, и менее эффективна для предупреждения хронических и затяжных заболеваний. Вакцинация недостаточно эффективна при тех инфекциях, при которых иммунитет, развивающийся после перенесенного заболевания, недостаточно напряженный и кратковременный. Генетическая изменчивость возбудителя, дрейф его антигенного состава также препятствуют достижению стойкого иммунитета.
Ярким примером эффективности вакцин и вакцинации является ликвидация оспы. Мероприятия по вакцинации проводились по программе, принятой ВОЗ в 1958 г. Широкое применение вакцин привело к снижению уровня инфекционной заболеваемости в 1970-е гг. во многих европейских странах. В 1974 г. ВОЗ приступила к созданию расширенной программы иммунизации, в которой участвуют практически все страны - члены ВОЗ.
В бывшем СССР к 1970-м гг. заболеваемость и смертность от инфекций, управляемых с помощью средств специфической профилактики, уменьшились в несколько десятков и сотен раз. Однако начиная с 1980-х гг. снижение заболеваемости прекратилось. Наоборот, по отдельным инфекциям заболеваемость стала повышаться. Это связано прежде всего с ослаблением внимания к мероприятиям по вакцинации и недостатками в практической системе вакцинопрофилактики. Несмотря на это, сфера применения вакцин расширяется. Совершенствуются существующие отечественные вакцины, внедрены новые вакцины для профилактики вирусных гепатитов А и В, гриппа, брюшного тифа, инфекций, вызванных условно-патогенными микроорганизмами и др. Вакцинация против гепатита В и краснухи введена в календарь обязательных прививок.