Ферментная заместительная терапия — лечение, заключающееся во введении препарата (рекомбинантного фермента) пациентам с наследственным нарушением метаболизма.
Лизосомные болезни накопления — группа наследственных моногенных заболеваний, связанных с нарушением функции лизосом