Цель клинических исследований - оценка терапевтической или профилактической эффективности и переносимости нового ЛС, установление наиболее рациональных доз и схем его применения, а также сравнительная характеристика с уже существующими препаратами.
В процессе клинических испытаний новых фармакологических средств выделяют четыре взаимосвязанные фазы.
I фазу клинических испытаний называют клинико-фармакологической и проводят для определения фармакокинетических свойств и безопасности нового ЛС у здоровых людей (добровольцев). Её цель - установить переносимость исследуемого препарата, наличие у него терапевтического действия и создать рациональную основу для выбора доз и схем применения. Исследования проводят на ограниченном числе добровольцев (10-30).
Фармакокинетику изучают после введения одной дозы ЛС, а затем при многократном применении; получают расчётные фармакокинетические параметры (период полувыведения, AUC, объём распределения, клиренс); изучают линейность фармакокинетики при использовании разных доз препарата, влияние приёма пищи на фармакокинетику ЛС, применяемых перорально. Фармакодинамические исследования в I фазе включают: изучение взаимосвязи между дозой и эффектом препарата, длительность действия, устанавливают наибольшую переносимую и наименьшую эффективную дозу. Исследования I фазы тщательно мониторируют для выявления НЛР.
Если на доклиническом этапе и у здоровых добровольцев доказана безопасность нового ЛС, в I фазе испытаний могут проводить исследования фармакокинетики и безопасности на специальной популяции больных, например при нарушении функций почек и печени.
Цель II фазы клинических испытаний - показать эффективность и безопасность ЛС на определённом контингенте больных, включающем 100-200 человек, и установить оптимальные режимы дозирования. II фаза включает два вида клинических исследований: пилотные (IIа фаза) и контролируемые исследования (IIв фаза). Пилотные проводят в целях поиска дополнительных фармакологических свойств ЛС у больных с определением необходимости дальнейших контролируемых исследований в этом направлении.