Клиническая эффективность ЛС достигается благодаря действию на патологический механизм развития заболевания, так называемую мишень действия. Понятие "мишени действия" ЛС может иметь два значения: узкое и широкое. В узком смысле, "мишенью действия" ЛС служат молекулярно-клеточные субстраты (молекулы-мишени), через которые ЛС влияет на функции клеток. В широком смысле, "мишень действия" ЛС - конкретный орган или система, в которых под действием ЛС происходят функциональные и структурные изменения, проявляющиеся в конечном клиническом эффекте (фармакодинамическая мишень). Фармакодинамической мишенью может быть ткань, орган или функциональная система, вовлечённые в патологический процесс развития или прогрессирования заболевания.
Для достижения избирательного мишень-специфического действия ЛС используют различные подходы: повышение селективности действия ЛС на разные молекулы-мишени (разные подтипы клеточных рецепторов, разные изоформы внутриклеточных ферментов); повышение тканевой специфичности (органоспецифичности) действия ЛС, в том числе с помощью специальных систем доставки ЛС с целенаправленным (мишень-специфическим) действием.