Появление доказательной медицины сделало очевидным, что рандомизированные контролируемые исследования (РКИ) являются "золотым стандартом" доказательства, именно они в первую очередь используются при разработке клинических рекомендаций (КР) [1, 2]. Однако далеко не всегда результаты РКИ могут ответить на многие актуальные вопросы современной медицины. Поэтому, отдавая дань РКИ, как наиболее строгому научному методу доказательств в медицине, нельзя не признать, что они не лишены целого ряда недостатков [3, 4].
Это обусловлено несколькими причинами:
Во-первых, при включении пациентов в РКИ существует целый ряд ограничений (критерии включения и исключения), связанных с наличием сопутствующих заболеваний, пожилым возрастом и т.д. В результате данные об эффективности и безопасности применения лекарственных препаратов у особых групп пациентов, например, у пожилых больных, или пациентов с сочетанной патологией, весьма ограничены.
Во-вторых, проведение РКИ не всегда возможно по этическим соображениям. Например, РКИ запрещено проводить у беременных женщин, существуют значительные ограничения по проведению РКИ у детей.
В-третьих, данные, полученные в РКИ, часто устаревают, в связи с чем возникает вопрос, будет ли в современных условиях изученный ранее препарат столь же эффективным, как это было показано несколько десятилетий назад.
В-четвертых, длительность проведения РКИ и количество включенных в них пациентов, лимитированные существенными финансовыми затратами на проведение исследований данного типа, нередко не позволяют в полной мере выявить побочные эффекты лекарственных препаратов.
Из-за относительно небольшого количества больных, включаемых в РКИ, часто недостаточно так называемых конечных точек, особенно жестких (смерть, инфаркт миокарда, инсульт). Поэтому в РКИ часто прибегают к созданию комбинированных конечных точек, компоненты которых нередко неравнозначны между собой (например, смерть + инфаркт + госпитализация), что сказывается на клинической значимости выводов исследования.
Все это ограничивает полученные в РКИ данные об эффективности и безопасности лекарственных препаратов, их влиянии на прогноз, качество жизни пациентов.
Вот почему при создании КР нередко приходится прибегать к данным исследований меньшей степени убедительности – нерандомизированным проспективным исследованиям, наблюдательным исследованиям, среди которых первое место однозначно занимают медицинские регистры [3].