Иллариошкин С.Н.
Генная терапия - особый метод лечения, базирующийся на введении нуклеиновых кислот в соматические клетки с целью направленной коррекции генных дефектов или придания клеткам новых функций (Баранов B.C. и др., 2006; Wirth T. et al., 2013). Развитие генной терапии стало результатом успехов фундаментальных дисциплин и молекулярных биотехнологий, позволивших раскрыть возможности эффективного влияния на активность генов, значительно усовершенствовать методы создания экспрессирующихся конструкций и их адресной доставки, а также подходы к коррекции мутантных ДНК-последовательностей. Не меньшее значение при этом имело установление ключевых механизмов развития патологического процесса при большом числе моногенных и МФЗ и определение конкретных мишеней для генотерапевтических воздействий.
15.1. ПРИНЦИПЫ И ИНСТРУМЕНТЫ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ
Началом современной эпохи генной терапии стало лечение в 1990 году двух пациентов детского возраста с тяжелым наследственным иммунодефицитом: им была проведена инфу-зия лимфоцитов, предварительно трансдуцированных ex vivo экспрессирующейся конструкцией с геном аденозиндезаминазы (ADA) (Blaese R.M., Culver K.W., 1992; Blaese R.M. et al., 1995).
Полученный опыт способствовал экспоненциальному росту числа клинических исследований генной терапии по самым различным показаниям (рис. 15.1). Однако, оценивая результаты более 2000 завершенных исследовательских протоколов генной терапии, следует констатировать, что реальные достижения данного метода лечения пока достаточно скромны (Гинтер E.K., 2007; Ginn S.L. et al., 2013). На сегодняшний день в мире официально зарегистрировано не более 10 генотерапевтических препаратов, а проблемы на пути разработки, апробации и практической реализации генной терапии все еще остаются чрезвычайно серьезными. Тем не менее значение генной терапии в общем контексте развития молекулярной медицины не вызывает сомнений, а цель данного метода лечения - коррекция патологических процессов на уровне генов и их продуктов - представляет собой одну из наиболее привлекательных перспектив для любой клинической специальности.