При болезни Гоше I типа прогноз благоприятный в случае своевременного назначения ЗФТ. При развитии необратимых повреждений опорно-двигательной системы показано специализированное ортопедическое лечение в условиях многопрофильной клиники, располагающей гематологической службой, возможностью диагностики и коррекции нарушений гемостаза, заместительной терапии компонентами крови, а также опытом ведения пациентов с болезнью Гоше. При поражении жизненно важных органов прогноз определяется степенью нарушения их функции и развитием осложнений (например, кровотечение из варикозно расширенных вен пищевода и желудка у больных с циррозом печени и портальной гипертензией; дыхательная недостаточность у больных с поражением легких).