3.1 Патогенетическая медикаментозная терапия
Рекомендуется назначать пациентам с достоверным диагнозом ATTR-ПН, подтвержденным молекулярно-генетическим методом, на 1, 2 и 3 стадиях болезни препарат Тафамидис: перорально, вне зависимости от приема пищи в суточной дозе 20 мг, в поддерживающем непрерывном пожизненном режиме приема [1-5, 45-51].
Уровень убедительности рекомендаций В (уровень достоверности доказательств – 2)
Комментарий: препарат Тафамидис является единственным зарегистрированным препаратом в РФ для лечения ATTR-ПН, замедляющий прогрессирование болезни путем селективного связывания с тироксинсвязывающим сайтом ТТР и стабилизации тетрамера ТТР как дикого, так и мутантного типов. Эффективность препарата доказана как для мутации Val30Met, так и для неVal30Metмутаций. Подготовки к терапии и дополнительного обследования перед началом лечения не требуется. Мониторирование побочных эффектов у пациентов с ATTR-ПН, находящихся на терапии препаратом Тафамидис, не проводится. Перерыв в лечении недопустим.
Рекомендуется назначать пациентам с достоверным диагнозом ATTR-ПН, подтвержденным молекулярно-генетическим методом, либо с «диким типом» транстиретинового амилоидоза, на 1, 2 и 3 стадиях болезни с наличием сопутствующей амилоидной кардиомиопатии, подтвержденной клиникопараклиническими методами, препарат Тафамидис: перорально, вне зависимости от приема пищи в суточной дозе 61 мг (соответствует 80 мг тафамидиса меглюмина), в поддерживающем непрерывном пожизненном режиме приема [1-5, 52-59].
Уровень убедительности рекомендаций С (уровень достоверности доказательств – 5)
прошу пересмотреть уровни – у нас есть данные специально спланированных исследований Наличие кардиомиопатии у пациента с ATTR-ПН требует назначения препарата Тафамидис в дозе именно 61 мг, ввиду того, что доза 20мг существенного влияния на кардиологические симптомы не оказывает. При этом кардиальная патология 23 является основным фактором, ограничивающим продолжительность жизни пациентов с ATTR-ПН и «диким типом» транстиретинового амилоидоза.