Апластическая анемия (АА) – заболевание системы крови, характеризующееся панцитопенией, обусловленной аплазией костного мозга, связанной с нарушением иммунных механизмов регуляции кроветворения, количественным дефицитом и функциональными дефектами стволовых кроветворных клеток
Комбинированная иммуносупрессивная терапия (ИСТ) у пациентов с АА проводится по протоколу, включающему иммуноглобулин анти-Т лимфоцитарный животного происхождения для применения у человека (АТГ)** и циклоспорин (Цс)**.
Программное лечение пациентов с АА - это комплекс лечебных мероприятий, проводимых поэтапно, начиная с момента диагностики заболевания, осуществляемый в определенном алгоритме, включающий АТГ**, Цс**, при необходимости — повторные курсы АТГ и другие методы терапии, позволяющие добиться длительной выживаемости пациентов.
Клон пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ-клон) – клон стволовой клетки крови (СКК) с мутацией в PIG-A гене, приводящей к нарушению синтеза гликозилфосфатидилинозитола (ГФИ).
Ремиссия полная — полная нормализация показателей гемограммы
Ремиссия частичная гемоглобин 90-100,0 г/л, гранулоциты > 1,0-1,5 х 109/л, тромбоциты > 100 х 109/л и отсутствие потребности в заместительной терапии компонентами крови.
Клинико-гематологическое улучшение (минимальный гематологический ответ) — улучшение показателей гемограммы (гемоглобин 70,0 - 85 г/л, гранулоциты > 0,5-1,0 х 109/л, тромбоциты > 20,0 х 109/л), исчезновение или значительное уменьшение зависимости от трансфузий компонентов крови.
Рефрактерная АА диагностируется в случае отсутствия эффекта от проводимой комбинированной ИСТ через 6-9 месяцев от начала ИСТ лечения или после II этапа лечения (после второго курса АТГ**).