Прогноз состояния и уровня психического развития пациентов зависит от многих факторов: формы заболевания (В6 чувствительная или В6 резистентная) и связанной с ней тяжести энзимного дефекта; сроков начала и адекватности специализированного лечения; эффективности профилактики тромбоэмболии. Прогноз заболевания относительно благоприятный для жизни при ранней диагностике и тщательном метаболическом контроле.