Поиск
Озвучить текст Озвучить книгу
Изменить режим чтения
Изменить размер шрифта
Оглавление
Для озвучивания и цитирования книги перейдите в режим постраничного просмотра.

3. Лечение

3.1 Консервативное лечение

  •  

Рекомендована пожизненная ферментная заместительная терапия (ФЗТ) рекомбинантной глюкоцереброзидазой пациентам с подтвержденным диагнозом БГ 1 типа без поражения нервной системы [1,2,3,5,6].

Рекомендована пожизненная ферментная заместительная терапия (ФЗТ) рекомбинантной глюкоцереброзидазой пациентам с хроническим поражением нервной системы (БГ 3 тип), у которых имеются клинически значимые неневрологические проявления заболевания [2,4,5,6].

Не рекомендована ферментная заместительная терапия при 2 типе БГ, так как не эффективна [1,2,3,5,6].

Комментарии: ФЗТ обеспечивает устойчивое улучшение состояния пациентов: нормализует уровни гемоглобина, тромбоцитов; объем печени и селезенки (у неспленэктомизированных больных); купирует костные боли, предотвращает развитие остеонекрозов и костных кризов; приводит к нормализации роста и значительно повышает качество жизни детей с болезнью Гоше.

В связи с гетерогенностью заболевания доза препарата должна подбираться индивидуально, зависит от тяжести проявлений и может повышаться или снижаться в зависимости от успешности достижения терапевтических целей на основании оценки клинических проявлений [1, 4, 5, 64]. Преимуществом ФЗТ является высокой профиль безопасности и эффективности для купирования основных проявлений БГ, а недостатки обусловлены частыми инфузиями, снижающими качество жизни пациентов и отсутствием влияния на неврологическую симптоматику (даже при высоких дозах) в связи с невозможностью проникновения препарата через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ)[35, 64, 65].

В Российской Федерации зарегистрировано 3 лекарственных средства для проведения ФЗТ:

  • имиглюцераза**;
  • велаглюцераза альфа**.
  • талиглюцераза альфа**.

Имиглюцераза**– модифицированная форма кислой β-глюкозидазы человека, у детей с БГ начальная доза имиглюцеразы составляет:

  • при 1 типе БГ без поражения трубчатых костей скелета - 30 ЕД/кг на 1 введение [6,7,8];
  • при 2 типе БГ с поражением трубчатых костей скелета (костные кризы, патологические переломы, очаги литической деструкции, асептический некроз головок бедренных костей) - 60 ЕД/кг на 1 введение [6,7,8,9,10,11];
  • при 3 типе БГ – 60 ЕД/кг на 1 введение.

Велаглюцераза альфа**показана для длительного лечения детей с болезнью Гоше 1 типа. Рекомендуемая доза составляет 30-60 ЕД/кг 1 раз в 2 недели.

Дозу можно корректировать индивидуально, на основании достижения ожидаемого эффекта и его сохранения, однако применение доз выше 60 ЕД/кг не изучено [6,12,13,14,15].

Талиглюцераза альфа – показана для лечения детей и взрослых с подтвержденным диагнозом болезни БГ1. Для лечения детей в возрасте от 2 до 18 лет с висцеральными или гематологическими проявлениями БГ. Рекомендуемая доза составляет 30-60 ЕД/кг 1 раз в 2 недели, в зависимости от клинической оценки проведенной лечащим врачом [16, 17].

При развитии проявлений остеопороза для замедления и прекращения потери костной массы, повышения ее прочности, предотвращения переломов костей в комплексной терапии рекомендуется применять: альфакальцидол**, холекальциферол, соли кальция**[1,3,5,6]

Комментарии: Помимо ФЗТ у детей с БГ применяется симптоматическая терапия, включающая назначение диеты, обогащенной кальцием, и препаратов кальция с холекальциферолом. В качестве симптоматической терапии скелетных осложнений БГ I типа применяют местные и пероральные нестероидные противовоспалительные и антибактериальные средства. В редких случаях при необратимых костных поражениях (остеоартрозы) необходимо проведение оперативного лечения - эндопротезирование суставов для купирования хронической боли, восстановления функции и значительного улучшения качества жизни пациентов [57, 60, 66].

Не рекомендовано проведение спленэктомии пациентам с БГ [1,3,5,6].

При доказанном диагнозе БГ не рекомендованы повторные пункции костного мозга и другие инвазивные диагностические мероприятия (биопсия печени, селезенки) [1,3,5,6].

Не рекомендовано оперативное лечение костных кризов, которые ошибочно рассматриваются как проявления остеомиелита. При хирургических вмешательствах существует повышенный риск кровотечения и инфицирования [1,2,5,6].

Противопоказано назначение кортикостероидов с целью купирования цитопенического синдрома При доказанном диагнозе БГ [1,2,5,6].

Не рекомендовано и не обосновано назначение препаратов железа больным с развернутой картиной БГ, так как анемия в этих случаях носит характер «анемии воспаления» [1,2,5,6].

Для продолжения работы требуется Registration
На предыдущую страницу

Предыдущая страница

Следующая страница

На следующую страницу
3. Лечение
На предыдущую главу Предыдущая глава
оглавление
Следующая глава На следующую главу

Table of contents

Данный блок поддерживает скрол*