Приобретенная апластическая анемия (АА) – заболевание системы крови, характеризующееся панцитопенией и резким снижением клеточности костного мозга с количественным дефицитом стволовых кроветворных клеток и комиттированных предшественников, обусловленными клеточными аутоиммунными механизмами.
Комбинированная иммуносупрессивная терапия (ИСТ) у пациентов с АА. Оптимальный метод нетрансплантационной терапии АА, включающий курс иммуноглобулина антитимоцитарного** (АТГ**) и длительную терапию циклоспорином** (ЦсА**).
Программное лечение пациентов с АА – это комплекс лечебных мероприятий, проводимых поэтапно, начиная с момента диагностики заболевания, осуществляемый в определенном алгоритме, включающий трансплантацию гемопоэтических клеток от HLA-геноидентичного донора или ИСТ АТГ** и ЦсА**, при необходимости – повторные курсы АТТ** и другие методы терапии (трансплантация гемопоэтических клеток от альтернативных доноров и/или применения стимулятора рецептора тромбопоэтина элтромбопага), позволяющие добиться длительной выживаемости пациентов.
Клон пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ-клон) – клон стволовой клетки крови (СКК) с мутацией в PIG-A гене, приводящей к нарушению синтеза гликозилфосфатидилинозитола (ГФИ).
Ремиссия полная – практическая нормализация показателей гемограммы гемоглобин > 100,0 г/л, гранулоциты > 1,5 х 109/л, тромбоциты >100,0 х 109/л и отсутствие потребности в заместительной терапии компонентами крови.
Ремиссия частичная гемоглобин 90-100,0 г/л, гранулоциты > 0,5-1,5 х 109/л, тромбоциты 30-100 х 109/л и отсутствие потребности в заместительной терапии компонентами крови.
Клинико-гематологическое улучшение (минимальный гематологический ответ) – улучшение показателей гемограммы (гемоглобин 70,0 - 85 г/л, гранулоциты - 0,5-1,0 х 109/л, тромбоциты > 20,0 х 109/л), исчезновение или значительное уменьшение зависимости от трансфузий компонентов крови.
Рефрактерная АА диагностируется в случае отсутствия эффекта от проводимой комбинированной ИСТ после проведения второго курса АТГ** через 6-9 месяцев от начала первого курса).