Субстрат - редуцирующая терапия - пожизненное введение препарата, влияющего на метаболизм накапливаемых субстратов, у пациентов с нарушением обмена веществ.
Лизосомные болезни накопления – группа наследственных моногенных заболеваний, связанных с нарушением функции лизосом