К настоящему времени нет контролируемых и статистически доказательных исследований, посвящённых лечению больных ЛАМ. В связи с этим отсутствуют национальные и международные консенсусы по лечению этого заболевания. Эффективность применяющихся в настоящее время методов лечения ЛАМ крайне низка. Лучевая терапия, ГКС, иммуносупрессанты неэффективны.
Лекарственные препараты, содержащие эстрогены, при лечении ЛАМ должны быть отменены. С учётом того, что ЛАМ болеют только лица женского пола и в патогенезе важную роль играют эстрогены, разрабатываются медикаментозные (антиэстрогены) или хирургические (удаление яичников) методы редукции синтеза эстрогенов. Однако пока нет достаточных оснований считать удаление яичников эффективным методом лечения. По данным J.R. Taylor и соавт. (1990), овариэктомия оказалась неэффективной для всех 16 женщин, которым она была произведена. В качестве медикаментозной антиэстрогенной терапии применяют прогестерон, тамоксифен, андрогены, агонисты лютеинизирующего гормона (гонадотропина). Состояние всех 9 больных, которым J.R. Taylor и соавт. (1990) назначали тамоксифен, ухудшилось, и только у двух из 19 пациенток, которым назначали медроксипрогестерон, состояние улучшилось или стабилизировалось.
В 1995 г. были опубликованы результаты лечения 40 больных ЛАМ [2]. Как овариэктомия, так и терапия прогестероном оказались неэффективны. При сочетании овариэктомии и терапии прогестероном у одной пациентки было отмечено улучшение, а у другой стабилизация состояния. У девяти больных течение болезни ухудшилось. Ухудшилось течение болезни также у 12 пациенток, получавших тамоксифен. Болезнь продолжала прогрессировать также у всех шести пациенток, получавших агонист гонадотропина (leuprolide acetate). У одной больной, которой была произведена овариэктомиия и назначен прогестерон в сочетании с тамоксифеном, было отмечено улучшение. Лечение оказалось неэффективным также для шести пациенток на фоне лечения leuprolide acetate. Авторы пришли к выводу, что назначение тамоксифена при ЛАМ нецелесообразно, так как этот препарат обладает лишь частичной антиэстрогенной активностью. Тем не менее, большинство учёных, имеющих опыт лечения больных ЛАМ, считают, что эмпирическое применение прогестерона, leuprolide acetate, соматостатина, а также овариэктомии целесообразно, учитывая неблагоприятный прогноз естественного течения ЛАМ.