Темпы развитие фармацевтической индустрии во многом связаны с динамикой основных эпидемиологических показателей - рождаемость, смертность, продолжительность жизни и т.д. Переосмысление патогенеза ряда заболеваний и успехи клинической медицины по выявлению пациентов с ранее не диагностированными патологиями формируют новое поле для исследователей и разработчиков в области фармакологии и фармации. Во второй половине XX в по мере широкого внедрения концепции "доказательной медицины" стало очевидно, что препараты, созданные путем традиционного химического синтеза, обладают ограниченной клинической эффективностью. Биотехнологию в связи с этим рассматривают как альтернативный метод разработки и производства ЛС, способный изменить негативные тенденции в здоровье популяции.
Биотехнологии подразумевают использование микроорганизмов, растений и животных для получения требуемых субстанций. Биотехнология является одновременно научной дисциплиной, объединяющей физику, химию и биологию, а также отраслью производства, реализующей научные разработки в промышленных масштабах. Раздел биотехнологии, относящийся к биофармацевтике, занимается изучением биологических продуктов, обладающих терапевтическим потенциалом, и способов их создания. FDA разделяет понятия классических ЛС и иммунобиологических препаратов (ИБП) и определяет последние как вирусы, токсины, антитоксины, препараты плазмы и их аналоги, используемые для профилактики и лечения заболеваний и травм у человека. К основным биотехнологическим приемам актуальным для фармакологии и фармации относятся микробиологический синтез, генная инженерия и клеточная инженерия.