Подавляющее большинство ЛС оказывает лечебное действие путём изменения деятельности физиологических систем клеток, которые вырабатывались у организма в процессе эволюции. Под влиянием ЛС в организме, как правило, не возникает новый тип деятельности клеток, лишь изменяется скорость протекания различных естественных процессов. Торможение или возбуждение физиологических процессов приводит к снижению или усилению соответствующих функций клеток и тканей организма. В результате изменяется течение патологических процессов в организме, явившихся причиной заболевания, нормализуются нарушенные функции органов и систем, происходит регресс болезненных симптомов заболевания.
ЛС могут действовать на специфические рецепторы клеток, изменять трансмембранный ионный транспорт, активность ферментов клеток или оказывать цитотоксическое воздействие.
Действие на специфические рецепторы. Рецепторы клеток - макромолекулярные структуры клеточных мембран, избирательно чувствительные к определённым эндогенным химическим соединениям (медиаторам). Взаимодействие медиаторов с рецептором приводит к возникновению биохимических и физиологических изменений в клетках, которые выражаются в том или ином фармакодинамическом эффекте.
ЛС могут взаимодействовать с рецепторами клеток, подобно медиаторам. ЛС, прямо возбуждающие или повышающие функциональную активность рецепторов, называют агонистами, а ЛС, препятствующие действию специфических агонистов или блокирующие рецепторы, - антагонистами. Антагонизм к рецепторам может быть конкурентным и неконкурентным по отношению к эндогенным медиаторам. В первом случае ЛС конкурирует с естественным медиатором за места связывания в специфических рецепторах; при этом блокада рецептора, вызванная ЛС конкурентно взаимодействующим с рецептором, может быть устранена высокими дозами эндогенного медиатора-агониста. При неконкурентном антагонизме лекарственный препарат блокирует активность рецептора вне связи с концентрацией естественного агониста. Существуют ЛС, объединяющие одновременно свойства агониста и антагониста специфического рецептора. Результирующий эффект будет зависеть, во-первых, от исходной функциональной активности рецептора, во-вторых, от соотношения свойств лекарственного препарата. Такие ЛС оказывают модулирующее действие на активность рецепторов.