Для лигандов опиоидных рецепторов характерны наличие сильной противоболевой активности и изменение эмоционального отношения к боли. Действие лигандов опиоидных рецепторов не ограничено обезболивающими эффектами.
В той или иной степени агонисты опиоидных рецепторов угнетают дыхание, кашлевой центр, оказывают снотворное действие, повышают тонус мочевого пузыря и кишечника, могут вызвать тошноту, рвоту.
Основное клиническое назначение опиоидов - симптоматическое лечение боли. Как следует из приведённых выше данных, в качестве противоболевых средств предпочтительнее использовать селективные μ-агонисты, поскольку именно они обладают ярко выраженными анальгетическими свойствами. Однако селективных лигандов, которые бы связывались только с μ-рецепторами и не взаимодействовали с другими типами опиоидных рецепторов, до сих пор не получено. Кроме того, чем сильнее выражены μ-агонистические свойства лигандов, тем быстрее изменяются свойства μ-опиоидных рецепторов и быстрее формируются привыкание и зависимость от лекарственных веществ. Попытки выделить подтипы μ-рецепторов, которые только бы отвечали за восприятие боли или за привыкание, не оправдали себя.
Однако, несмотря на вероятность привыкания, лиганды μ-опиоидных рецепторов используются в первую очередь для симптоматического лечения раковых и других болей при терминальных состояниях, когда никакие другие анальгетики не могут быть использованы. Опиоиды также применяют для премедикации, наркоза и симптоматического лечения нераковых болей, в первую очередь сердечно-сосудистых.
Основная сложность при использовании лигандов опиоидных рецепторов для симптоматического лечения боли - выбор лекарственного средства. В настоящее время не существует признаков, по которым до применения опиоидов можно было бы предсказать клиническую эффективность того или иного препарата. Основной препарат для лечения боли - морфин. Довольно часто с этой целью используют и кодеин. Героин, активно применявшийся ранее, в настоящее время запрещён к клиническому использованию в большинстве стран, поскольку он очень быстро вызывает привыкание вследствие изменения концентрации μ-рецепторов уже после 1-2 введений.